基因治疗被认为是一种非常先进的治疗手段,尤其对于遗传病来说,更被认为是最有希望的治疗方法。但是,对于漏斗胸这种疾病来说,这种方法可行吗?
一位35岁的女性漏斗胸患者向我咨询基因治疗的事宜,她问我会不会做基因治疗。从她的话中可以听出,她是个读书人,对新鲜事物了解颇多。这样的朋友一般都会排斥手术,并对非手术治疗抱有格外高的期望。这位朋友也不例外,她首先向我表达为了对手术的排斥,然后告诉我说科学的力量是无限的,随着科学的进步,肯定能研究出一种非手术的方法完成治疗。她对基因治疗尤其看好,她说既然漏斗胸是遗传病,当然可以通过基因序列的改变来完成治疗。
人得了病,本来已经挺痛苦的了,但能抽出时间和精力把疾病研究得如此透彻与超前,这做法挺让人感动的。如果不是我对这个问题同样有些研究,我几乎要认为我自己已经落伍了呢。但是,这种做法给我的另外一种感觉是:十分危险。
遗传病是基因出了问题不假,但最基本的道理是,如果要改变基因,需要把人体所有细胞的所有基因都做改变。而人在出生之后,体内的细胞不计其数,期望通过基因工程的办法将所有细胞的基因都改变,这不是明摆着想把做基因治疗的医生给活活累死吗?而只要细胞内的基因不能完全改变,就不可能达到真正基因治疗的目的。那么,这样的治疗还有什么用呢?
漏斗胸如果由遗传引起,等胸前的凹陷被发现时,体内已经长出亿万万的细胞来,这些细胞的基因如何在不累死医生的前提下被改变,这课题也许比改变基因序列本身更艰难。而十分可惜的是,这课题似乎无解的。如果有乐观的朋友坚信那一天终将会到来,不知道其年龄会不会允许其等到那一天。
而更令人悲催的事情是,改变基因的做法还只是个前提而已。如果基因改变后并不能影响前胸壁凹陷的完全钙化了的已经彻底变形了的外观,则改变了基因也等于白费功夫。
当然,既然是遗传病,有人会将希望放在人出生之前,即在人体尚是为数不多的细胞时便改变基因的序列。这样的工作理论上同样可行,但问题是,哪位父母会乐意将自己的受精卵之基因做改变啊?如果只为避免漏斗胸,这样的事情真有人愿做吗?
对于漏斗胸宝宝的家长来说,如果这样的工作可以避免宝宝生病,也许有家长不会嫌麻烦。但这依然是一个技术的挑战。且不说与漏斗胸相关的基因根本无法确定,即便真要对基因做手脚,大家都知道的可能是,谁也保不准会弄出其他的差错来。万一这个工作出现了稍微的差错,万一宝宝变成了鸡胸或者其他更离谱的畸形,是不是意味着风险本身比做手术都难易让人接受啊?
基因治疗被叫了很多年,在很多人的眼里,这几乎成了可以替代一切的终极疗法。但有一个道理大家必须牢记,治病是临床医生的事情,而不是实验室里那帮玩瓶瓶罐罐的搞生命科学的实验员的工作,闭门造车的工作连木匠都会,犯得着让一帮高级知识份子受累吗?
我想告诉所有对治疗有所迷茫的患者和家长,如果大家对手术实在不抱希望的话,至少不要去迷信基因治疗啊。基因治疗是什么?搞基因治疗的人士自己都说不清楚,大家激的什么动呢?
(王文林工作aifu,
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